Ferrer avanza en la investigación de la parálisis supranuclear progresiva (PSP) con la inclusión del primer participante en un ensayo clínico de fase II

Ferrer, compañía farmacéutica internacional certificada B Corp, ha anunciado la inclusión del primer participante en el ensayo clínico PROSPER de fase II. El estudio busca evaluar la seguridad y eficacia de FNP-223¹, una nueva molécula cuyo mecanismo de acción podría ralentizar la progresión de la parálisis supranuclear progresiva (PSP)^1,2.

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El estudio PROSPER es un ensayo clínico de fase II aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo, que consta de un período de tratamiento de 52 semanas y de un seguimiento posterior de 4 semanas¹. Se prevé la participación de hasta 220 participantes y 46 centros clínicos repartidos entre Estados Unidos, Reino Unido y 7 países de la Unión Europea, aunque de momento sólo está activo en Estados Unidos. En el resto de los países se iniciará a lo largo del último trimestre de 2024.

“Estamos emocionados con la idea de poder avanzar en esta fase crucial de nuestra investigación con FNP-223” ha afirmado Óscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer. “La inclusión del primer participante en el ensayo clínico PROSPER marca un hito importante en nuestro compromiso de buscar soluciones transformadoras para las personas que viven con PSP”.

La parálisis supranuclear progresiva es una enfermedad neurodegenerativa rara que en la actualidad no tiene cura, aunque existen opciones terapéuticas que pueden ayudar a aliviar sus síntomas. Estos incluyen dificultad para hablar y mantener el equilibrio, cambios en la forma de caminar, problemas cognitivos, en el control de los ojos e, incluso, en la deglución, entre otros^3-5. La incidencia anual de la PSP es de aproximadamente de 5-6 casos por cada 100.000 personas. Esta enfermedad rara y altamente debilitante afecta predominantemente a mayores de 60 años y es ligeramente más frecuente entre los varones⁴. A pesar de desconocer su causa exacta, se relaciona con la acumulación anormal de la proteína tau en

ciertas áreas del cerebro, lo que da lugar a la neurodegeneración y a la presentación de los síntomas característicos de la PSP ^4,5. La tasa media de supervivencia desde su aparición es de aproximadamente 7 años⁶.

Tras haber comprobado en modelos preclínicos que la administración de FNP-223 puede prevenir la acumulación anormal de proteínas tau en las neuronas², ahora Ferrer espera demostrar que esta molécula es segura y eficaz también en pacientes con PSP. Según Pérez, “su efecto sobre la proteína tau podría representar un tratamiento terapéutico capaz de ralentizar el desarrollo de esta enfermedad neurodegenerativa rara”.

“En Ferrer nos centramos en mejorar la experiencia de las personas que viven con las enfermedades minoritarias y en ofrecerles igualdad de oportunidades, en línea con nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social” ha señalado Jorge Cúneo, Chief Medical Officer de Ferrer. “Para nosotros es fundamental escuchar de primera mano las necesidades de los pacientes y de sus cuidadores. En este sentido, hemos contado con la participación de CurePSP y PSPA UK, principales asociaciones de pacientes del mundo, para el diseño del ensayo PROSPER”.

En palabras de Kristophe Diaz, Director Ejecutivo y Científico de CurePSP, “nuestra organización apoya las investigaciones innovadoras y los ensayos clínicos que ofrezcan esperanzas a las personas que viven con parálisis supranuclear progresiva. El inicio de la fase II del estudio PROSPER representa un paso significativo en la búsqueda de tratamientos para esta enfermedad que actualmente no tiene cura, por lo que estamos encantados de colaborar con Ferrer y poder contribuir a un hito tan importante para nuestra comunidad".

Referencias bibliográficas

1. ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.Consultado el 03/06/2024.
2. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3. Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
4. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible en:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5. Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6. Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455

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