Presentati a un'importante conferenza sulle malattie metaboliche dati positivi sulla malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) e sulla gangliosidosi-GM2 rilevati dallo studio RAINBOW di fase 2 su nizubaglustat, condotto da Azafaros

Azafaros ha annunciato che i dati dello studio RAINBOW di fase 2, in doppio cieco e controllato con placebo, il cui oggetto è il principale principio attivo nizubaglustat, in pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) o da gangliosidosi-GM2, sono stati presentati al simposio annuale della Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) a Porto, in Portogallo.

I risultati della prima parte dello studio, destinato a determinare la sicurezza, la farmacodinamica e la farmacocinetica della sostanza principale dell'azienda, il nizubaglustat, hanno dimostrato che il composto ha un profilo di sicurezza positivo ed è stato ben tollerato dai 13 partecipanti allo studio.

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