Un gran avance: Gritgen Therapeutics ha completado la inscripción de pacientes en el primer ensayo de terapia génica para la hemofilia A iniciado por investigadores en China y también ha completado la dosis al primer paciente en el ensayo de Fase...

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Gritgen Therapeutics Achieved the First Patient Dosed in China Phase I Trial in Patients with Severe Hemophilia A. (Photo: Business Wire)

Un gran avance: Gritgen Therapeutics ha completado la inscripción de pacientes en el primer ensayo de terapia génica para la hemofilia A iniciado por investigadores en China y también ha completado la dosis al primer paciente en el ensayo de Fase I en pacientes con hemofilia A grave en China

Gritgen Therapeutics Co. Ltd. (Gritgen), empresa de biotecnología centrada en la identificación y el desarrollo de productos innovadores de terapia génica para hacer posible la «gran ciencia para la salud humana», ha anunciado que ha completado satisfactoriamente la inscripción de los 12 pacientes en el ensayo iniciado por investigadores (IIT) para el 17 de mayo de 2023 para GS1191, un producto innovador de terapia génica para el tratamiento de la hemofilia A (HA). En la actualidad, GS1191 ha sido el primero en completar la inscripción de pacientes para el estudio del IIT en China. Gritgen también ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo de Fase I en China (protocolo n.º GS1191-0445-GTHA-CN01) que evalúa GS1191 en pacientes con hemofilia A grave.

El IIT es un ensayo clínico de rama única, abierto, de administración de dosis única para evaluar la seguridad y tolerabilidad de GS1191 en pacientes mayores de 18 años con HA cuya actividad endógena del factor VIII (FVIII) sea inferior a 1 UI/dL (<1 %). Se han incluido 12 pacientes con HA en dos grupos de dosis (seis en el grupo 2E12 vg/kg y seis en el grupo 4E12 vg/kg, respectivamente). El último paciente se inscribió el 17 de mayo de 2023, y todos los pacientes inscritos han recibido seguimiento durante al menos 12 semanas después de la administración de la dosis hasta el 9 de agosto de 2023. Los resultados preliminares indican que GS1191 puede mejorar de forma continuada y significativa la actividad endógena del FVIII. Todos los pacientes inscritos han presentado reducciones significativas de la tasa anualizada de hemorragias (TAH) tras recibir infusiones de GS1191. Actualmente, todos los pacientes inscritos en el grupo de dosis 4E12 vg/kg muestran actividades normales de FVIII sin episodios de hemorragias observados tras la administración. La mayoría de las reacciones adversas (RA) notificadas en el estudio de este IIT fueron de grado 1 de gravedad. No se han observado RA de grado 3 ni superior en ninguno de los pacientes que han recibido alguna de las dos dosis, lo que indica un perfil de seguridad favorable.

GS1191 obtuvo la aprobación del ensayo clínico del Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) en enero de este año. La NMPA concedió la aprobación IND en enero de 2023. Este estudio de Fase 1, multicéntrico, de rama única, abierto y de administración de dosis única se ha diseñado para evaluar la seguridad, la eficacia preliminar y el perfil cinético vectorial de una infusión intravenosa única de GS1191 a diferentes niveles de dosis en pacientes con HA grave y determinar la dosis para los estudios clínicos de Fase 2/3 en función del perfil beneficio riesgo de los pacientes. La dosis al primer paciente del ensayo de Fase 1 en China se administró el 2 de agosto de 2023.

La Dra. Wu Fenglan, cofundadora y directora ejecutiva de Gritgen, ha señalado que «como primer producto insignia de terapia génica desarrollado de forma independiente por nuestra empresa, GS1191 de Gritgen ha superado satisfactoriamente la Fase I con el primer paciente y todas las inscripciones en el estudio del IIT. Queremos expresar nuestro agradecimiento a los investigadores, los pacientes y sus familiares, así como a nuestro propio equipo, por hacer llegar un tratamiento eficaz y valioso a los pacientes con HA».

GS1191 es el primer producto de terapia génica para la HA que obtiene la aprobación IND en China. La Dra. Wu Fenglan ha añadido que «los excelentes datos de seguridad y eficacia del IIT han generado una enorme confianza en todo el equipo. Gritgen se compromete a desarrollar productos innovadores de terapia génica, a revolucionar la calidad de vida de los pacientes en el plano genético y a reestructurar el modelo de tratamiento clínico de la hemofilia A».

Acerca de la hemofilia

La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario recesivo ligado al cromosoma X. La epidemiología estima que hay aproximadamente 120 000 pacientes con hemofilia en China. Este trastorno puede dividirse en hemofilia A (HA) y hemofilia B (HB). La HA representa alrededor del 85 % de todos los pacientes con hemofilia, lo que la convierte en el subtipo de mayor prevalencia. La HA es el resultado de mutaciones en el gen que codifica el FVIII, lo que provoca una deficiencia genética del factor VIII de coagulación. La HB constituye alrededor del 15 % de todos los casos de hemofilia y está causada por mutaciones en el gen F9, que provocan una deficiencia genética del factor IX de coagulación. El factor VIII es mayor que el IX, por lo que es más difícil administrarlo mediante terapia génica. El éxito de la administración del Factor VIII significa que, técnicamente, el mismo equipo debería ser capaz de administrar el Factor IX.

Las principales manifestaciones de la hemofilia son hemorragias espontáneas o hemorragias excesivas tras lesiones leves. El tratamiento clínico estándar de la hemofilia consiste en la terapia de sustitución con factores de coagulación, que requiere la inyección de proteínas de por vida de forma habitual, lo que supone una importante carga económica para los pacientes, sus familias y las sociedades. La terapia génica se perfila como una tecnología vanguardista con el potencial de ofrecer una cura a los pacientes con hemofilia con una sola inyección.

Acerca de la inyección de GS1191-0445

GS1191 es una terapia génica con virus adenoasociados (AAV) en fase de investigación para el tratamiento de la hemofilia A. GS1191 puede administrar el gen FVIII humano a pacientes con hemofilia A in vivo y conseguir una expresión génica a largo plazo mediante una única dosis de infusión intravenosa, aumentando y manteniendo así la actividad endógena del FVIII a largo plazo. Como tratamiento innovador, el objetivo es lograr un efecto terapéutico de «dosis única y eficacia a largo plazo» abordando la causa subyacente y previniendo los episodios hemorrágicos.

GS1191 es el primer producto de terapia génica que recibe la aprobación IND de la NMPA (enero de 2023) y el primero en completar el proceso de inscripción de pacientes para la IIT en China.

Acerca de Gritgen

Fundada en 2019 por el Dr. Yi Rao, referente de la investigación biomédica en China, Gritgen tiene por objetivo aplicar la «gran ciencia a la salud humana». La empresa ha desarrollado de forma independiente la plataforma GritPAC y GritOcul, líder mundial y altamente eficiente. Mediante la combinación de conocimientos fundamentales de genética y biología de enfermedades con tecnologías modernas de biología molecular, Gritgen ha desarrollado varias líneas de productos para enfermedades raras y comunes a fin de satisfacer las necesidades médicas sin resolver de los pacientes y mejorar la salud de las personas en China y en el mundo.

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Jiaojiao Xu
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