ARTHEx Biotech anuncia una presentación oral sobre ATX-01 en la reunión anual de TIDES Europe 2024

Los detalles de la presentación oral son los siguientes:

Presentador: Beatriz Llamusí, PhD, directora científica y cofundadora de ARTHEx Biotech  
Título: Fatty Acid Conjugation to Enable Oligonucleotide Delivery into the CNS
Sesión: Oligonucleotide Discovery, Preclinical and Clinical
Fecha/hora: miércoles, 13 de noviembre de 2024 – 15.00 – 15.30 CET

Para obtener más información sobre TIDES Europe, visite el sitio web de la conferencia aquí.

Acerca de ATX-01

ATX-01 es un oligonucleótido antimiR conjugado con ácido oleico con administración preferencial a los tejidos diana (músculo y cerebro) diseñado para inhibir el microARN 23b (miR-23b), que es un represor natural de la expresión de la proteína MBNL. En pacientes con DM1, la pérdida de la función de la proteína MBNL causada por (1) la expresión reducida de la proteína MBNL debido a la regulación positiva de miR-23b y (2) el secuestro de MBNL en el ARNm tóxico de DMPK, conduce a una espliceopatía, que es la causa de la sintomatología en pacientes con DM1.

En líneas celulares de mioblastos humanos DM1 obtenidas de pacientes con un amplio rango de longitudes de repetición CTG, ATX-01 aumentó la expresión de la proteína MBNL y redujo significativamente el ARNm tóxico de DMPK, corrigiendo defectos celulares críticos como la espliceopatía.

Actualmente, ATX-01 se está evaluando en el ensayo de Fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano para ATX-01 en DM1 de la FDA de EE. UU. y las autoridades europeas, así como la designación de enfermedad pediátrica rara (ERP) de la FDA.

Acerca de ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de la expresión genética. El principal compuesto en investigación de la empresa, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco común, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar terapias basadas en ácidos nucleicos para otros trastornos con grandes necesidades médicas no satisfechas, incluidas las enfermedades de origen genético como la DM1. La sede de la empresa se encuentra en Valencia, España.

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