ARTHEx Biotech anuncia la designación pediátrica poco común (RPD) de la FDA para ATX-01

ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para inhibir el microARN 23b (miR-23b), que es un represor natural de la expresión de la proteína MBNL. En pacientes con DM1, la pérdida de la función de la proteína MBNL causada por (1) la expresión reducida de las proteínas MBNL debido a la regulación positiva de miR-23b y (2) el secuestro de MBNL en el ARNm tóxico de DMPK, conduce a una espliceopatía, que es la causa de la sintomatología en pacientes con DM1.

En líneas celulares de mioblastos humanos DM1 obtenidas de pacientes con una amplia gama de longitudes de repetición de CTG, ATX-01 aumentó la expresión de la proteína MBNL y redujo significativamente el ARNm tóxico de DMPK, corrigiendo defectos celulares críticos como la espliceopatía. ATX-01 se está evaluando actualmente en el ensayo de Fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de DM1.

El ATX-01 es un oligonucleótido antisentido conjugado con ácido oleico que se distribuye preferentemente en los tejidos diana (músculo y cerebro). Dada la combinación de su mecanismo de acción (aumento del nivel de proteína MBNL y reducción del ARNm tóxico de DMPK) y su capacidad, en modelos animales, de atravesar la barrera hematoencefálica, se está investigando para diferentes formas de DM1, desde la congénita hasta las formas adultas.

Se reconocen varios fenotipos de DM1, entre ellos la DM1 congénita, la DM1 infantil, la DM1 adulta o clásica y la DM1 leve o de aparición tardía. En general, las formas pediátricas tienen una mayor cantidad de repeticiones de CTG, manifiestan síntomas de manera más temprana y presentan un fenotipo cualitativamente diferente, incluida una mayor sintomatología relacionada con el cerebro, que la DM1 adulta. Además, las manifestaciones graves y potencialmente mortales de la DM1 afectan principalmente a niños y adolescentes.

"La distrofia miotónica tipo 1 es un trastorno neuromuscular agresivo y desafiante que afecta no solo a los adultos, sino también a los niños y no tiene una opción de tratamiento aprobada para ningún grupo de edad", afirmó la doctora Judith Walker, directora médica de ARTHEx. "Al aprovechar su mecanismo de acción dual para aumentar los niveles de proteína MBNL y reducir el ARNm tóxico de DMPK, y su capacidad para administrarse de manera eficiente, en animales, a los músculos y al cerebro, creemos que ATX-01 tiene el potencial de convertirse en el mejor tratamiento de su clase para la DM1. Junto con nuestras designaciones de medicamento huérfano tanto en Estados Unidos como en Europa, esta designación de enfermedad pediátrica rara fortalece y amplía aún más nuestros planes de desarrollo para ATX-01 en todo el espectro de la DM1".

Según las regulaciones de Estados Unidos, una "enfermedad pediátrica rara" es una enfermedad que cumple los siguientes criterios: (A) La enfermedad es una enfermedad grave o potencialmente mortal en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 años de edad, y (B) La enfermedad es una enfermedad o condición rara, dentro del significado de la ley de Estados Unidos.

La FDA otorga la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) en un intento de incentivar a los patrocinadores, como ARTHEx, a desarrollar medicamentos para niños con enfermedades raras. Uno de los principales beneficios de tener la designación de RPD es la capacidad de solicitar un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) si se cumplen ciertas condiciones.

Acerca de ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de la expresión genética. El principal compuesto en investigación de la empresa, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco común, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades médicas no satisfechas, incluidas las enfermedades de origen genético como la DM1. La sede de la empresa se encuentra en Valencia, España.

Para obtener más información, visite www.arthexbiotech.com y comuníquese con nosotros en LinkedIn.

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