Avanzanite Bioscience informa sobre la autorización por parte de la Comisión Europea del medicamento huérfano AKANTIOR®

AKANTIOR (polihexanida) es el primer y único medicamento para el tratamiento de la queratitis amebiana, una infección ocular grave y poco frecuente que a menudo provoca ceguera y pérdida del globo ocular. . La autorización para la comercialización se basó en la eficacia absoluta establecida en el ensayo de fase III ODAK y en la comparación con datos de control históricos. El 85 % de los pacientes que fueron tratados con AKANTIOR se curaron, solo el 7 % requirieron un trasplante terapéutico de córnea y ninguno necesitó un trasplante óptico de córnea . Avanzanite se compromete a colaborar con las autoridades sanitarias locales para garantizar la disponibilidad de AKANTIOR a pacientes elegibles de 26 países europeos . Esta aprobación supone un salto cualitativo en la estrategia de Avanzanite para extenderse por Europa, ampliar su cartera y perseguir su ambición de establecerse como empresa mundial dedicada a enfermedades raras .

AMSTERDAM, 27/08/2024 (informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere)

Avanzanite Bioscience B.V., empresa farmacéutica especializada en la fase comercial, centrada en lanzar al mercado medicamentos novedosos para enfermedades raras, ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización para la comercialización de AKANTIOR^® (polihexanida) para el tratamiento de la queratitis amebiana (QA) en adultos y niños a partir de 12 años. La aprobación formal de la CE viene precedida de la opinión positiva comunicada previamente por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), así como a la posterior recomendación positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA. Después de más de 16 años de investigación y desarrollo (I+D), AKANTIOR es el primer y único medicamento autorizado para el tratamiento de la QA a nivel mundial.

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Avanzanite Bioscience informa sobre la autorización por parte de la Comisión Europea del medicamento huérfano AKANTIOR®

Adam Plich, Founder & CEO of Avanzanite Bioscience (Photo: Business Wire)

«Nuestros estudios han demostrado que con AKANTIOR, utilizado como monoterapia con el protocolo de administración del tratamiento establecido para su uso durante el ensayo, se pueden lograr tasas de curación médica superiores al 85 %. Como primer fármaco autorizado, espero que se convierta en el tratamiento estándar para esta grave enfermedad», declaró John Dart, investigador principal del ensayo pivotal de fase III ODAK, y catedrático del Hospital Oftalmológico Moorfields y del Instituto de Oftalmología del University College de Londres. «Cabe esperar que AKANTIOR mejore la tasa de curación sin cirugía, reduciendo tanto las altas tasas de morbilidad (principalmente ansiedad, dolor, tiempo sin realizar actividades normales, tiempo de curación) como las tasas de ceguera asociadas a las actuales terapias combinadas y a menudo compuestas no autorizadas.»

En marzo de 2024, los resultados del ensayo pivotal de fase III realizado con 135 pacientes con el medicamento huérfano para la queratitis amebiana (ODAK) se publicaron en Ophthalmology. Estos resultados demostraron la eficacia y seguridad absolutas de AKANTIOR. El ensayo demostró que el 84,8 % de los pacientes tratados con AKANTIOR se curaron. Además, el 66,7 % de los pacientes que recibieron AKANTIOR recuperaron íntegramente su visión, sin que ningún paciente tuviera que recurrir al trasplante óptico de córnea. Solo el 7,5 % de los pacientes tratados con AKANTIOR requirieron un trasplante terapéutico de córnea.

«Como luchadora frente a la queratitis amebiana (AK), soy optimista en cuanto a que AKANTIOR tendrá un impacto positivo y significativo en los pacientes con AK», comentó Juliette Vila Sinclair Spence defensora de los pacientes con enfermedades raras, y presidenta y fundadora de AK Eye Foundation, la primera fundación mundial dedicada exclusivamente a esta afección. «Cuando me diagnosticaron AK, para mí no había medicamentos autorizados ni protocolos de tratamiento estandarizados como AKANTIOR. Tuve que recurrir a diversos colirios compuestos o de venta libre sin un protocolo validado. Esta aprobación ha reavivado mi pasión y mi compromiso por aumentar la concienciación sobre esta enfermedad rara ocular.»

La queratitis amebiana (QA) es una infección corneal parasitaria rara, grave y progresiva causada por Acanthamoeba una ameba libre. Es necesaria una intervención médica urgente, ya que la enfermedad conduce a la ceguera y la pérdida del globo ocular. La QA suele requerir procedimientos de trasplante de córnea únicos o múltiples, con tasas de supervivencia del injerto comparativamente bajas. Los pacientes refieren un dolor insoportable, una sensibilidad extrema a la luz y rara vez pueden trabajar o llevar una vida normal hasta que se resuelven los síntomas, lo que deja a los pacientes con traumas de por vida. La QA afecta principalmente a usuarios de lentes de contacto y es responsable del 50 % de los casos de ceguera en este grupo demográfico. A falta de tratamientos antiamebianos, el 80,4 % de los pacientes requieren cirugía, como el trasplante terapéutico de córnea, o la extirpación del globo ocular en una cohorte histórica de 56 pacientes.

«Nadie que sufra una enfermedad rara tan devastadora debería quedarse atrás. Esta autorización de comercialización abre un nuevo capítulo en el tratamiento de la queratitis amebiana (QA) y una victoria monumental para los pacientes con QA de Europa», declaró el fundador y consejero delegado de Avanzanite, Adam Plich. «Agradecemos a nuestros socios de I+D de SIFI, a los profesionales sanitarios, así como a los pacientes y familiares que participaron en los ensayos, los años de dedicación y el arduo trabajo que han hecho posible este día.»

Hasta la fecha, AKANTIOR se ha suministrado a más de 200 pacientes de 12 países enmarcado en un programa de distribución con autorización previa. «En Avanzanite, nos comprometemos a apoyar un acceso amplio a nuestras innovadoras terapias y esperamos colaborar con las autoridades sanitarias de 26 países europeos para garantizar acuerdos de acceso sostenibles, de modo que podamos salvar los ojos del mayor número posible de pacientes elegibles», concluyó Plich.

Avanzanite se aseguró los derechos exclusivos para comercializar AKANTIOR en 26 países del Espacio Económico Europeo y Suiza mediante un acuerdo de licencia y suministro con SIFI, empresa oftalmológica internacional líder con sede en Italia. AKANTIOR es el segundo medicamento para enfermedades raras comercializado por Avanzanite, ampliando así tanto la cartera como el alcance geográfico de la empresa, en línea con la ambición de convertirse en una empresa global dedicada a enfermedades raras.

ACERCA DE AKANTIOR^®: AKANTIOR (polihexanida) es el primer medicamento aprobado por la Comisión Europea para la QA. Se trata de un polímero antiamebiano al que la Agencia Europea del Medicamento («EMA») y la Administración de Alimentos y Medicamentos («FDA») han concedido la designación de medicamento huérfano. Actúa tanto sobre los trofozoítos como sobre los quistes causados por el protozoo Acanthamoeba. Está formulado con una dosis única alta de 0,8 mg/ml (0,08%) que se administra mediante un protocolo validado y estandarizado de un solo día como colirio de monoterapia en envases monodosis. La polihexanida también se está desarrollando para el tratamiento de la queratitis fúngica, para la que cuenta con ODD tanto de la FDA como de la EMA.

ACERCA DE AVANZANITE BIOSCIENCE: Creemos que todos los pacientes deben beneficiarse de los nuevos medicamentos huérfanos o de nicho, independientemente de su país de residencia. Nuestra visión es que nadie se quede atrás a la hora de enfrentarse a una enfermedad rara debilitante. También creemos que los profesionales que han dedicado sus carreras a la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos o de nicho novedosos, merecen ser testigos de cómo sus tremendos esfuerzos repercuten en la vida de los pacientes. El trabajo de estos héroes no debe pasar desapercibido. Hacemos que esto ocurra adquiriendo, concediendo licencias o distribuyendo medicamentos aprobados o en fase avanzada para enfermedades raras, liberando su potencial y comercializándolos incluso donde nadie más lo hará. Fundada en 2022, Avanzanite tiene su sede en Ámsterdam (Países Bajos) y cuenta con infraestructura comercial y operaciones técnicas en toda Europa. Visite www.avanzanite.com para obtener más información.

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