Salute e Benessere
Octapharma estará en ISTH 2024
Los trastornos hemorrágicos, como la hemofilia A y la enfermedad de von Willebrand (VWD), conllevan el riesgo de hemorragias recurrentes y prolongadas, que no solo pueden poner en peligro la vida, sino que también pueden afectar gravemente la calidad de vida y la salud mental de los pacientes.
Las presentaciones en ISTH 2024 reflejan el compromiso a largo plazo de Octapharma de mejorar la atención al paciente y abordar las necesidades clínicas no satisfechas.
", afirmó Olaf Walter , miembro de la junta directiva de Octapharma. "
Aunque la profilaxis es el tratamiento estándar para la hemofilia A grave, sigue siendo infrautilizada en la VWD. WIL-31, el estudio más amplio sobre profilaxis de la VWD, demostró la seguridad y eficacia de la profilaxis con un concentrado de factor de von Willebrand/factor VIII derivado del plasma (wilate®) en pacientes con VWD. El investigador principal, el Dr. Robert F. Sidonio Jr. , presentará subanálisis de los datos del estudio que exploran las diferencias en los sitios de sangrado en los distintos tipos de VWD y grupos de edad. La profilaxis fue bien tolerada en todos los grupos de edad en los 22 pacientes con VWD tipo 3 que se incluyeron en la población de análisis.
MOTIVATE es un estudio internacional en curso, iniciado por investigadores y financiado por Octapharma AG, que evalúa el tratamiento de pacientes con hemofilia A con inhibidores. La Dra. Carmen Escuriola-Ettingshausen, una de las investigadoras coordinadoras del estudio, presentará un análisis provisional del estudio.
La artropatía hemofílica es una complicación grave de la hemofilia A y el diagnóstico temprano es fundamental para minimizar su impacto a largo plazo. Un estudio de prueba de concepto ha identificado una firma de varios microARN circulantes pequeños no codificantes, que pueden usarse como biomarcadores para ayudar en el diagnóstico de la artropatía hemofílica. El trabajo futuro investigará los microARN asociados con etapas más tempranas de la enfermedad en un subestudio del ensayo clínico PROVE.
Se ha observado una funcionalidad endotelial microvascular alterada en pacientes con hemofilia A. De hecho, se ha observado tubulogénesis, migración y permeabilidad deterioradas de las células endoteliales de pacientes con hemofilia A, en comparación con las de pacientes sanos. Se presentarán nuevos datos que muestran que Nuwiq® puede unirse a las superficies de las células endoteliales, mejorando su funcionalidad.
El FVIII interactúa físicamente con las plaquetas después de una lesión vascular para garantizar la formación eficiente del coágulo. Diferentes modificaciones del FVIII pueden afectar la unión de las plaquetas y la señalización descendente. Se presentarán datos que muestran que Nuwiq® muestra una unión significativamente mayor a las plaquetas en comparación con los productos de comparación, y que estas diferencias en la unión a las plaquetas pueden afectar la eficacia de diferentes productos rFVIII en el tratamiento de la hemofilia A.
Las presentaciones orales están programadas en los siguientes horarios:
Domingo 23 de junio
Lunes 24 de junio
Martes 25 de junio
Miércoles 26 de junio
Las presentaciones de carteles están programadas en los siguientes horarios:
Domingo 23 de junio
Martes 25 de junio
Dos simposios patrocinados durante el Congreso compartirán nuevos datos clínicos y científicos, brindando actualizaciones sobre estudios en curso y nuevos en los campos de la hemofilia A y VWD.
Este año, el simposio de Octapharma sobre hemofilia A está dedicado a la investigación de vanguardia dedicada a la protección contra las hemorragias. Los oradores presentarán los primeros resultados del análisis provisional del estudio MOTIVATE y presentarán el estudio PROVE, que investiga la salud de los huesos y las articulaciones. Este simposio también explorará el papel fundamental de la unión del FVIII a las plaquetas y las células endoteliales en la hemofilia A.
Este simposio explorará el papel fundamental de la profilaxis en la VWD grave. Entre los temas que se presentarán se incluirán la importancia de la profilaxis y cómo identificar a los pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento profiláctico. Se compartirán las lecciones clave del estudio de profilaxis de WIL-31 VWD, así como el importante papel de la profilaxis en el tratamiento del sangrado menstrual abundante en mujeres con VWD. También se analizará la optimización de la atención durante el embarazo y se presentarán los estudios VIP y EMPOWER.
Ambos simposios estarán abiertos a los participantes del congreso en Bangkok y se transmitirán en vivo para los participantes que no asistan directamente al congreso. En ambos simposios habrá una oportunidad para hacer preguntas.
Larisa Belyanskaya , SVP y responsable de Hematología de IBU en Octapharma comentó:
"Estamos entusiasmados de presentar nuevos conocimientos a partir de los datos de WIL-31 y analizaremos en profundidad la importancia de la profilaxis para grupos específicos de pacientes, además de debatir cuestiones clínicas y científicas importantes con el objetivo de mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedad de von Willebrand y hemofilia A."
Nuwiq (simoctocog alfa) es una proteína del factor VIII recombinante (rFVIII) de cuarta generación, producida en una línea celular humana sin modificación química ni fusión con ninguna otra proteína . Se cultiva sin aditivos de origen humano o animal, carece de epítopos de proteínas antigénicas no humanas y tiene una alta afinidad por el factor de von Willebrand.
El tratamiento con Nuwiq se ha evaluado en nueve ensayos clínicos completados que incluyeron 201 pacientes previamente tratados (190 personas) y 108 pacientes no tratados previamente con hemofilia A grave. Nuwiq está disponible en presentaciones de 250 UI, 500 UI, 1.000 UI, 1.500 UI, 2.000 UI, 2.500 UI, 3.000 UI y 4.000 UI . Nuwiq® está aprobado para su uso en el tratamiento y profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de FVIII) en todos los grupos de edad .
wilate es un concentrado de factor von Willebrand humano/factor VIII (VWF/FVIII) de alta pureza, que se somete a dos pasos de inactivación del virus durante su producción .
No se añade albúmina como estabilizador . Los procesos de purificación dan como resultado una proporción 1:1 de VWF a FVIII que es similar a la del plasma normal . wilate® contiene una estructura triplete de VWF y un contenido de multímeros grandes de alto peso molecular similar al plasma humano normal . wilate® se deriva exclusivamente de grandes cantidades de plasma humano recolectado en centros de donación de plasma aprobados . wilate está disponible en presentaciones de 500 UI y 1000 UI. wilate está indicado para la prevención y el tratamiento de hemorragia o sangrado quirúrgico en la enfermedad de von Willebrand (VWD), cuando la desmopresina (DDAVP) sola es ineficaz o está contraindicada, y para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) .
Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo y desarrolla y produce proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas.
Octapharma emplea a unas 12.000 personas en todo el mundo para respaldar el tratamiento de pacientes en 118 países con productos en tres áreas terapéuticas: inmunoterapia, hematología y cuidados intensivos.
Octapharma tiene siete centros de I+D y cinco instalaciones de fabricación de última generación en Austria , Francia, Alemania y Suecia, y opera más de 195 centros de donación de plasma en Europa y Estados Unidos.
[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400–8.
[3] Octapharma AG, data on file.
[4] Nuwiq® Summary of Product Characteristics
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.
[6] wilate® Summary of Product Characteristics.
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