Salute e Benessere
ARIAD annuncia l'autorizzazione alla commercializzazione di Iclusig® (ponatinib) nell'Unione Europea
ARIAD Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARIA) ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di Iclusig® (ponatinib) come farmaco orfano per due indicazioni:
- il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica, accelerata o blastica che abbiano mostrato una resistenza al dasatinib o al nilotinib, che siano intolleranti al dasatinib o al nilotinib e per i quali un successivo trattamento a base di imatinib non sia appropriato da un punto di vista clinico, o che presentino la mutazione T315I; oppure
- il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta positiva per il cromosoma Philadelphia (LLA Ph+) che abbiano mostrato resistenza al dasatinib, che siano intolleranti al dasatinib e per i quali un successivo trattamento a base di imatinib non sia appropriato da un punto di vista clinico, o che presentino la mutazione T315I.
"Siamo molto lieti della rapida approvazione di Iclusig in Europa e lavoreremo in stretta collaborazione con le autorità sanitarie nazionali per far sì che Iclusig sia disponibile al più presto per i pazienti affetti da leucemia cromosoma Philadelphia positiva ", ha affermato Harvey J. Berger, M.D., presidente e CEO di ARIAD. "Lo sviluppo clinico di Iclusig ha coinvolto molti esperti di leucemia di tutta l'Europa e vogliamo sottolineare il loro ruolo cruciale nel rendere Iclusig disponibile ai pazienti affetti da LMC resistente o intollerante e LLA Ph+ nell'UE".
Le reazioni avverse gravi più comuni (>1%) di Iclusig sono state: pancreatite, dolori addominali, piressia, anemia, neutropenia febbrile, diminuzione della conta delle piastrine e della conta dei neutrofili, pancitopenia, infarto miocardico, diarrea e aumento della lipasi. Le reazioni avverse più comuni (≥20%) di tutte le gravità sono state: diminuzione della conta delle piastrine, rash, secchezza della cute e dolori addominali. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza con Iclusig rispetto agli altri prodotti approvati della stessa classe (inibitori BCR-ABL).
Ad ARIAD è stata concessa la valutazione accelerata da parte del Comitato per i medicinali per uso umano in seguito alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di Iclusig. Lo scopo della valutazione accelerata è di velocizzare il processo di revisione dei nuovi farmaci che riguardano un importante problema di salute pubblica. La valutazione accelerata è riservata ai farmaci innovativi che rispondono a necessità mediche insoddisfatte e che si prevede abbiano un forte impatto sulla pratica medica.
"L'approvazione di Iclusig in Europa offrirà ai pazienti affetti da LMC, alcuni dei quali non hanno più altre opzioni di terapia, una nuova opportunità per migliorare il loro esito clinico", ha affermato Stephen G. O'Brien, M.D., Ph.D. e professore di ematologia presso il Northern Institute for Cancer Research della Newcastle University nel Regno Unito. "Abbiamo riscontrato risposte durevoli ed efficaci da questo trattamento orale con dose singola giornaliera e sembra che Iclusig sia un nuovo farmaco molto utile per i pazienti affetti da LMC e LLA Ph+ che sono divenuti resistenti o intolleranti verso altri inibitori della tirosin-chinasi (TKI)".
La decisione della Commissione europea si è basata sui risultati della sperimentazione principale di Fase 2 PACE (valutazione del ponatinib per LLA Ph+ e LMC) su pazienti affetti da LMC o LLA Ph+ resistenti o intolleranti a precedenti terapie con inibitori delle tirosin-chinasi (TKI), o che presentavano la mutazione T315I del BCR-ABL. Iclusig ha mostrato un'efficace attività antileucemica che raggiunge una risposta citogenetica maggiore (MCyR) nel 54% dei pazienti affetti da LMC in fase cronica e nel 70% dei pazienti con mutazione T315I. La MCyR è stata l'endpoint primario della sperimentazione PACE per i pazienti in fase cronica.
Nei pazienti con malattia in fase avanzata, il 58% dei pazienti con LMC in fase accelerata, il 31% dei pazienti con LMC in fase blastica e il 41% dei pazienti in fase LLA Ph+ ha ottenuto una risposta ematologica maggiore (MaHR) grazie a Iclusig. La MaHR è stata l'endpoint primario nella sperimentazione sui pazienti con malattia avanzata.
La LMC è una rara forma di tumore dei globuli bianchi che viene diagnosticata ogni anno a circa 7.000 pazienti in Europa[1]. I pazienti affetti da LMC e LLA Ph+ trattati con TKI possono sviluppare nel tempo una resistenza o intolleranza verso queste terapie. Iclusig è un farmaco contro il cancro scoperto e sviluppato da ARIAD. Creato dagli scienziati di ARIAD utilizzando la piattaforma di ARIAD di chimica computazionale e progettazione basata sulla struttura (structure-based drug design) per inibire l'attività di BCR-ABL, compresi i mutanti farmaco-resistenti che si sviluppano durante la terapia. Iclusig è l'unico TKI ad aver ricevuto l'approvazione in Europa per un'indicazione che comprende LMC e LLA Ph+ in pazienti con mutazione T315I.
"Per i pazienti europei affetti da LMC e LLA Philadelphia-positiva che non hanno risposto positivamente a precedenti terapie, l'approvazione accelerata di Iclusig è una notizia molto positiva e sottolinea il bisogno di nuovi farmaci", ha affermato Sandy Craine, direttore di The LMC Support Group nel Regno Unito. "Questa approvazione è un traguardo significativo che dà speranza ai pazienti affetti da LMC e LLA Philadelphia-positiva".
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Informazioni su LMC e LLA Ph+
La LMC è caratterizzata da una produzione eccessiva e non regolata di globuli bianchi da parte del midollo osseo a causa di un'anomalia genetica che produce la proteina BCR-ABL. In seguito alla fase cronica di produzione eccessiva di globuli bianchi, la LMC normalmente evolve a fasi più aggressive definite fasi accelerate e crisi blastiche. La LLA Ph+ è un sottotipo di leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Ph+ che produce BCR-ABL. Ha un decorso più aggressivo della LMC e viene spesso trattata con una combinazione di chemioterapia e inibitori delle tirosin-chinasi. La proteina BCR-ABL è espressa in entrambe le patologie.
Informazioni su Iclusig (ponatinib)
Iclusig è un inibitore della chinasi. Il target primario di Iclusig è BCR-ABL, una tirosin-chinasi anormale espressa nella Leucemia Mieloide Cronica (LMC) e nella leucemia linfoblastica acuta positiva per il cromosoma Philadelphia (LLA Ph+). Iclusig è stato progettato utilizzando la piattaforma di ARIAD di chimica computazionale e progettazione basata sulla struttura (structure-based drug design) in maniera specifica per inibire l'attività di BCR-ABL. Iclusig ha come target sia il BCR-ABL nativo che gli isoformi che creano le mutazioni causa della resistenza alla terapia, compresa la mutazione T315I, una comune mutazione tra i pazienti resistenti.
Informazioni su ARIAD
ARIAD Pharmaceuticals, Inc., con sede a Cambridge, Massachusetts e Losanna, Svizzera, è un'azienda integrata internazionale operante nel settore dell'oncologia e impegnata nella trasformazione della vita dei pazienti affetti da cancro attraverso farmaci all'avanguardia. ARIAD cerca nuovi farmaci per far progredire il trattamento di diverse forme di leucemia cronica e acuta, cancro ai polmoni e altre forme di cancro di difficile trattamento. ARIAD utilizza approcci computazionali e strutturali per progettare farmaci a molecole piccole che superano la resistenza verso gli attuali farmaci per il cancro. Per ulteriori informazioni, potete visitare il sito http://www.ariad.com o seguire ARIAD su Twitter (@ARIADPharm).
Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni a carattere previsionale" che comprendono, ma non sono limitate agli aggiornamenti sugli sviluppi normativi in Europa. Le dichiarazioni a carattere previsionale si basano sulle previsioni del management e sono soggette a determinati fattori, rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi, le conseguenze degli eventi, la tempistica e la performance siano sostanzialmente diversi da quelli espressi o implicati in tali dichiarazioni. Tali rischi e incertezze comprendono, ma non sono limitati a: la capacità dell'azienda di conseguire un esito positivo nel lancio, nella commercializzazione e generazione di profitti dalle vendite di Iclusig; la concorrenza di terapie alternative; le capacità dell'azienda di ottenere approvazioni per Iclusig al di fuori degli Stati Uniti e dell'Unione Europea e/o per ulteriori indicazioni; la fiducia verso produttori terzi e farmacie specializzate per la distribuzione di Iclusig; i dati preclinici e i dati clinici "early-stage" che potrebbero non essere riproducibili da studi clinici in fasi successive; i costi associati alle attività dell'azienda di ricerca, sviluppo, produzione e altro tipo; la conduzione e i risultati di studi clinici e preclinici dei candidati farmaci dell'azienda; le difficoltà o i ritardi nell'ottenimento delle autorizzazioni da parte degli enti regolatori per la commercializzazione dei prodotti o l'accesso ai mercati di alcuni paesi; l'adeguatezza delle risorse di capitale dell'azienda e la disponibilità di finanziamenti ulteriori; la protezione di brevetti e le rivendicazioni di diritti di proprietà intellettuale di terzi; l'insuccesso dell'azienda nel rispetto di dettagliati requisiti normativi; il verificarsi di eventi avversi in pazienti trattati con Iclusig o con i candidati farmaci dell'azienda; i rischi relativi a dipendenti chiave, mercati, condizioni economiche, riforme sanitarie, prezzi e tassi di rimborso; e altri rischi e fattori dettagliati nei rapporti pubblici dell'azienda presentati presso la U.S. Securities and Exchange Commission. Le informazioni contenute in questo comunicato stampa si considerano attuali alla data della pubblicazione del comunicato originale. L'azienda non ha intenzione di aggiornare alcuna delle dichiarazioni a carattere previsionale in seguito alla data di pubblicazione del presente documento per conformare tali dichiarazioni ai risultati effettivi o ai cambiamenti delle aspettative dell'azienda, salvo quanto previsto dalle normative vigenti.
Riferimenti:
1. Rohrbacher M, Hasford J. Epidemiology of chronic myeloid leukaemia (CML). Best Pract Res Clin Haematol. Sett. 2009;22(3):295-302. Basato sulla stima attuale della popolazione europea (738.199.000 nel 2010).
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