Salute e Benessere
Orpha Labs AG anuncia el inicio de un ensayo de fase III que evalúa ORL-101
dijo el Dr. Alp Bugra Basat , fundador y consejero delegado de Orpha Labs AG. dijo el Dr. Amos Etzioni , Profesor Emérito de Pediatría e Inmunología en la Facultad de Medicina Rappaport y Presidente del Consejo Asesor Científico de Orpha Labs AG.
Orpha Labs AG ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para ORL-101, que se está investigando para el tratamiento de LAD II. Si se aprueba una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el tratamiento de LAD-II con ORL-101, Orpha Labs AG podrá recibir un vale de revisión prioritaria (PRV) de la FDA. Un PRV puede canjearse para obtener una revisión prioritaria para cualquier solicitud de comercialización posterior. Además, la FDA ha concedido la designación de medicamento huérfano a ORL-101 para esta indicación, lo que proporcionará siete (7) años de exclusividad de comercialización tras su aprobación. Orpha Labs AG también ha recibido una designación de vía rápida por parte de la FDA, que puede acelerar el proceso de desarrollo y aprobación de ORL-101 para el tratamiento de LAD-II.
Para más información sobre el ensayo de fase III, visite orphalabs.com .
ORL-101 es una L-fucosa de grado farmacéutico en fase de investigación fabricada según las Buenas Prácticas de Fabricación Actuales (cGMP). Se cree que ORL-101 actúa mejorando la fucosilación de varias glicoproteínas de la membrana plasmática, incluidos los ligandos de la E- y la P-selectina.
LAD-II (OMIM # 266265) es una inmunodeficiencia primaria autosómica recesiva que se caracteriza por una alteración de la motilidad de los leucocitos y un retraso del neurodesarrollo de moderado a grave. Se ha demostrado que el defecto genético en los pacientes con LAD-II consiste en varias mutaciones en el gen SLC35C1, que codifica para el transportador de GDP-fucosa 1. Este transportador media la captación de GDP-Fucosa en las vesículas de Golgi, y su disfunción da lugar a la ausencia de glicanos fucosilados en las membranas de las células, lo que conduce a la pérdida de los ligandos de la E- y la P-selectina en los leucocitos, con lo que se produce una incapacidad de los leucocitos circulantes para migrar eficazmente a los focos de infección, lo que, a su vez, provoca una leucocitosis persistente y episodios recurrentes de infecciones.
Orpha Labs AG es una empresa de investigación y desarrollo orientada a las necesidades de los pacientes y comprometida con el descubrimiento, el desarrollo y el suministro de fármacos eficaces para enfermedades ultrarraras desatendidas. Nuestra misión es proporcionar productos innovadores que mejoren no solo las tasas de supervivencia sino también la calidad de vida de estas poblaciones de pacientes.
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