Neu-REFIX Beta glucan riceve dall'FDA statunitense le designazioni di farmaco orfano e per malattia rara pediatrica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Neu REFIX Beta glucan, prodotto in Giappone, ha ricevuto la designazione di farmaco per malattia pediatrica rara (RPDD) e la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Queste designazioni contribuiranno a portare i progressi raggiunti con gli studi preclinici e clinici condotti in Giappone e in India agli studi clinici negli Stati Uniti, per ottenere l'approvazione della FDA.

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The parable of the lost sheep mirrors our journey to find a solution for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a rare disease. Our global interdisciplinary team is fortunate to have been gifted with Neu REFIX, whose hidden potentials of beneficial immune modulation, we unravelled by extensive preclinical and clinical studies. This gives hope to DMD patients for its potentials in improving their quality of life by halting the disease progress. Like the shepherd when he found the lost sheep, our joy knew no bounds, when we got encouraging outcome in DMD research. Now on receiving orphan drug and rare paediatric disease designations from US FDA, while it’s time to rejoice, we have miles to go until it reaches every deserving patient after an approval, the final goal. We are open to collaborate with likeminded institutes to reach the goal. Further insights have revealed the potentials of Neu REFIX in Psoriasis, auto-immune diseases and in Multiple Sclerosis by gut microbiome reconstitution. (Graphic: Business Wire)

Il Neu-REFIX Beta 1,3-1,6 glucan è un esopolisaccaride prodotto dal ceppo N-163 dell'Aureobasidium Pullulans, disponibile come integratore alimentare assumibile per via orale, privo di allergeni, che ha dimostrato di essere sicuro, con le seguenti potenzialità per il trattamento della DMD:

• Efficacia indipendente nel ridurre l'infiammazione e la fibrosi del muscolo scheletrico nei topi mdx
• Miglioramento della rigenerazione muscolare nei topi mdx per una durata di 45 giorni
• Diminuzione del punteggio di affaticamento nello studio preclinico
• Clinicamente sicuro come coadiuvante in combinazione con vari regimi di trattamento standard
• Efficacia del miglioramento della distrofina nel plasma in uno studio clinico della durata di 45 giorni
• Arresto della progressione della malattia in uno studio clinico di sei mesi, in modo sicuro
• Ricostituzione utile del microbioma intestinale in pazienti affetti da DMD
• Miglioramento clinico nei pazienti con LGMD
• Riduzione della fibrosi miocardica nei topi mdx

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Samuel JK Abraham
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