Un paciente maltés recibe la primera inyección de terapia génica ND1-LHON donada por Neurophth en China

En 2017, el profesor Li Bin, exdirector del Departamento de Oftalmología del Hospital Tongji de la Universidad de Ciencia y Tecnología de Huazhong, lanzó el ensayo clínico de terapia génica para ND4-LHON con el tamaño de muestra más grande del mundo. El estudio incluyó a 149 pacientes de China y 10 pacientes de Argentina. Los resultados del seguimiento de 12 meses mostraron que NFS-01 tiene un efecto curativo notable y no se han encontrado eventos adversos graves obvios. NFS-02 es la segunda terapia génica de Neurophth, en desarrollo para el tratamiento de LHON mediada por mtND1. Después de seis años de desarrollo, la plataforma tecnológica de la empresa se ha vuelto más avanzada. NFS-02 se ha utilizado para tratar a varios pacientes en el ensayo clínico iniciado por el investigador (IIT) en China y recibió la designación de medicamento huérfano y la aprobación IND de la FDA de EE. UU.

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