Vaderis recibe la designación de vía rápida de la FDA para VAD044 para el tratamiento de la HHT
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Fast Track es un proceso de la FDA diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar enfermedades graves y cubrir una necesidad médica no satisfecha. La FDA declara que el propósito de Fast Track es hacer llegar nuevos medicamentos importantes al paciente antes.
El Dr. Hanny Al-Samkari, titular de la Cátedra Peggy S. Blitz de Hematología y Oncología en el Hospital General de Massachusetts y profesor asociado de Medicina en la Facultad de Medicina de Harvard (EE.UU.), comentó: "La decisión de la FDA de designar a VAD044 como un producto de vía rápida para el tratamiento de la HHT subraya su potencial para ser el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad genética debilitante".
La HHT, una enfermedad huérfana, es el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común en el mundo y con frecuencia causa una carga de enfermedad grave, una reducción de la esperanza de vida y un deterioro de la calidad de vida. A pesar de esto, todavía no existe ningún tratamiento aprobado para la HHT en ningún lugar del mundo. Vaderis está desarrollando VAD044, un inhibidor alostérico de AKT oral que se toma una vez al día, la primera terapia novedosa diseñada específicamente para el tratamiento de la HHT.
La HHT, una enfermedad huérfana, es el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común en el mundo y con frecuencia causa una carga de enfermedad grave, reduce la expectativa de vida y afecta la calidad de vida. A pesar de esto, todavía no existe un tratamiento aprobado para la HHT en ningún lugar del mundo. Vaderis está desarrollando VAD044, un inhibidor alostérico de AKT oral que se toma una vez al día, la primera terapia novedosa diseñada específicamente para el tratamiento de la HHT.
Acerca de Vaderis
Vaderis es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla tratamientos para enfermedades raras y huérfanas asociadas con malformaciones vasculares. Existe un número significativo de enfermedades raras debilitantes y en gran medida sin tratamiento, como la HHT (telangiectasia hemorrágica hereditaria), en la que los pacientes presentan una sobreactivación de AKT desencadenada por mutaciones genéticas anteriores que dan lugar a un sobrecrecimiento vascular. Vaderis está desarrollando VAD044, un inhibidor alostérico de AKT oral diario, que se ha investigado en un estudio de prueba de concepto clínico en pacientes con HHT y que actualmente se encuentra en una extensión de etiqueta abierta de 12 meses. No hay medicamentos aprobados para tratar la HHT y Vaderis aspira a ser la primera empresa en desarrollar un medicamento para el tratamiento de la HHT y otras enfermedades asociadas con malformaciones vasculares.
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